Лікарня Сант Жуан де Деу в Esplugues de Llobregat (Барселона) успішно вилікувала 6-річного пацієнта з лейкемією завдяки інноваційній генетичній терапії, відомій як CAR-T 19 і розробленій Novartis, і все це було оплачено Національною системою охорони здоров'я (SNS), повідомляє ABC, інформує Ukr.Media.
Лікарня є першим педіатричним центром в Іспанії, який отримав дозвіл на проведення такої терапії.
CAR-T 19 — це метод лікування, заснований на використанні власних клітин пацієнта для руйнування лейкемічних клітин.
CAR-T-клітинна терапія (Chimeric Antigen Receptor T-Cell, або T-клітини з химерним антигенним рецептором) полягає у витяганні T-лімфоцитів з організму пацієнта (клітин, що належать до імунної системи) за допомогою аферезу — технології, яка дозволяє розділити кров на компоненти і отримати певну кількість лімфоцитів.
Потім проводиться їх модифікація, щоб вони могли розпізнавати і атакувати пухлинні клітини, і вони вводяться назад в організм пацієнта, щоб після їх перепрограмування вони розпізнавали, атакували і руйнували ракові клітини.
Альваро, який живе в Аліканте, страждав від гострого лімфобластного лейкозу — самого поширеного раку серед дітей, який зустрічається у 3-4 з кожних 100 000 дітей. Після двох рецидивів і трансплантації кісткового мозку хвороба все ще була активною і не реагувала на звичайне лікування. З цієї причини він був направлений в Сан-Хуан-де-Деу, і там він отримав нову терапію.
Тепер, після гарної відповіді і все ще з регулярними перевірками, Альваро починає перегортати сторінку хвороби. Вперше за 23 місяці «він може ходити до школи або на день народження, займатися позашкільною діяльністю, грати зі своїм братом і насолоджуватися сім'єю", схвильовано прокоментувала мати пацієнта.
Допомога імунної системи
Лейкози та лімфоми, що виникають внаслідок патологічної зміни або злоякісного переродження B-лімфоцитів, мають спільну ознаку — вони експресують на своїй поверхні білок або антиген під назвою CD19. Коли розвивається рак, лімфоцити не можуть розпізнавати антиген і, внаслідок цього, не можуть атакувати і перешкоджати розмноженню ракових клітин.
Завдяки генній інженерії можна перепрограмувати лімфоцити і ввести в них генну інформацію, щоб ці клітини експресували на поверхні химерний рецептор, або CAR-T, який буде розпізнавати пухлинний антиген (CD19) і руйнувати злоякісні клітини.
Після процесу генетичної модифікації, який триває від двох до чотирьох тижнів, лімфоцити передаються пацієнту, і якщо лікування спрацює, вони починають знищувати ракові клітини.
Якщо CAR-T в організмі пацієнта стикаються з нормальною кліткою, то вони просто пропливають мимо один одного, якщо виявляють ракову клітину, то химерний антиген впізнає рецептор на ній специфічний маркер, на який він був налаштований при створенні. Т-лімфоцит вбиває клітину і починає дуже активне ділення. З однієї клітини, оснащеної CAR-T рецептором, виходять сотні і навіть тисячі. Такі ліки, що розмножуються.
І поки в якихось куточках організму будуть перебувати ракові клітини, CAR-T лімфоцити будуть їх знищувати. Коли всі ракові клітини будуть знищені, CAR-T лімфоцити здебільшого загинуть, деякі залишаться в кістковому мозку, щоб у разі повторних рецидивів знову з'явитися, розмножитися і знищити рак.
80% маленьких учасників, які не відповіли на інші традиційні методи лікування, відреагували на CAR-T 19, і у 62% з них настала фаза ремісії в перші три місяці після лікування.
«Чому не раніше?»
«Результати дивовижні», — підкреслює керівник відділу по лімфомах Сан-Хуан-де-Деу, Сюзанна Рівс, яка прокоментувала, що батьки її маленьких пацієнтів, які успішно пройшли тестування CAR-T, часто запитують її, чому це не зробили раніше.
У клінічних випробуваннях лікування Т-клітинами не залишило ознак пухлин у 70-90% дітей і дорослих з агресивним раком крові, гострим лімфоцитарним лейкозом (ГЛЛ). ГЛЛ майже завжди призводить до летального результату, і результати, які спостерігаються при лікуванні Т-клітинами CAR, не що інше, як диво.
«Ми обережні оптимісти, але ці методи лікування можуть в кінцевому підсумку стати «революцією», — підкреслює Рівс.
Справа Альваро виділяється як перша з педіатричних пацієнтів, яких лікують за допомогою цієї персоналізованої методики, яка, як така, що має дуже високу вартість — близько 320 000 євро, — і фінансується Міністерством охорони здоров'я. Друга дитина-пацієнт з Сант-Жуан-де-Ду незабаром отримає переливання за тією ж методикою.
Майбутнє за клітинною терапією.
