Вчені заявили, що вони успішно змінили мутації в генах, що викликають дегенерацію сітківки та сліпоту

Американські генетики заявили, що вони успішно змінили мутації в генах, що викликають дегенерацію сітківки та сліпоту. Вчені перепрограмували стовбурові клітини і геномний редактор CRISPR.

"Наша мета - створити методику для персоналізованої боротьби з хворобами очей. Нам ще багато чого потрібно зробити, але ми вважаємо, що ми можемо стати першими, кому вдасться адаптувати CRISPR для лікування вроджених хвороб. Цією роботою ми показали, що цього можна досягти", - розповів Стівен Цанг з університету Колумбії в Нью-Йорку, пише obozrevatel.com.

Цанг і його колеги декілька років працюють над створенням генної терапії, спрямованої на лікування пігментного ретиніту - спадкового захворювання, яке призводить до руйнування сітківки ока, загибелі світлочутливих клітин і сліпоти.

Цанг і його колеги пропонують боротися з цим видом ретиніту шляхом вирощування стовбурових клітин, заміни в них неправильної версії RGPR, і перетворення їх у колбочки і палички сітківки, які потім вводяться всередину ока пацієнта і замінюють собою пошкоджені світлочутливі клітини.

Поки вчені не намагалися перетворити їх на колбочки, палички та інші клітини сітківки, проте вони заявляють, що зробити це досить просто, використовуючи відповідні гормони і сигнальні молекули. Найближчим часом вони спробують це зробити, і потім пересадити клітини в очі тварин, що страждають від цієї форми ретиніту, а також перевірити, чи можна використовувати CRISPR/Cas9 для виправлення інших мутацій, що спричинюють дегенерацію сітківки.